Avance histórico: 11 niños declarados como sordos recuperaron parte de su audición gracias a una innovadora terapia genética
El estudio publicado en 'The New England Journal of Medicine' no solo mostró mejoras drásticas y sostenidas en la audición, sino también avances significativos en el desarrollo del habla.
Por: Valentina Giannini
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Un estudio liderado por la farmacéutica estadounidense Regeneron y publicado en la revista científica The New England Journal of Medicine reveló que podría existir una cura total o parcial para la sordera causada por mutaciones genéticas, específicamente por alteraciones en el gen OTOF.
Se trata de una terapia génica llamada DB-OTO, que consiste en una única inyección en la cóclea, la parte interna del oído encargada de transformar los sonidos en señales nerviosas que el cerebro interpreta.
¿Cómo funciona esta terapia genética y por qué es un avance histórico?
La doctora Daniela Carvalho, especialista en otorrinolaringología pediátrica del Rady Children’s Hospital en San Diego y una de las autoras del estudio, explicó en entrevista con La W Radio que el tratamiento utiliza un virus modificado como vehículo para transportar una copia funcional del gen OTOF a las células del oído interno.
“Ese virus lleva el material genético que el niño no tiene y hace que las células del oído produzcan la proteína que permite escuchar”, detalló.
En el ensayo clínico participaron 12 niños de entre 10 meses y 16 años. Todos recibieron una única infusión intracoclear, un procedimiento similar al de un implante coclear. En algunos casos, el tratamiento se aplicó en un solo oído y, en otros, en ambos.
Según los resultados del ensayo, 11 de los 12 niños mostraron mejoras clínicas significativas, seis pudieron oír voces suaves sin dispositivos de ayuda, y tres incluso alcanzaron la sensibilidad necesaria para percibir susurros.
Así mismo, de acuerdo con los investigadores, el procedimiento fue bien tolerado en todos los pacientes, que no padecieron de efectos adversos graves relacionados con la terapia genética.
“Pensé que no vería algo así en mi carrera”, añadió Carvalho. “Ver a un niño escuchar por primera vez es una experiencia indescriptible”.
Un resultado que marca una nueva era para la pérdida auditiva
“Hasta ahora, la pérdida auditiva genética relacionada con el gen OTOF se consideraba permanente, razón por la cual muchos hemos dedicado nuestra carrera a este campo”, explicó el doctor Lawrence R. Lustig, investigador del ensayo, en un comunicado de prensa.
La terapia no solo les dio a los niños la capacidad de escuchar, sino que también fue beneficiosa para sus habilidades de comunicación: mejoró su comprensión y pronunciación.
“En los pacientes con seguimiento posterior, hemos observado estabilidad auditiva y mejora continua en la comprensión del habla. Estos resultados son aún más conmovedores para las familias; como dijo uno de los padres, su situación ahora es ‘inimaginable’ comparada con la de hace un año. Esto representa verdaderamente una nueva era en el tratamiento de la pérdida auditiva”, añadió Lustig.
Tras los resultados positivos, Regeneron planea presentar este año una solicitud ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para la aprobación de DB-OTO.
La terapia ya cuenta con designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara, categorías que aceleran su evaluación por tratarse de una condición genética poco común que afecta a entre 20 y 50 recién nacidos al año en Estados Unidos.
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